Mutazioni geniche. Trovato nuovo farmaco personalizzato

E' stato studiato per colpire il tumore in età pediatrica.

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E’ stato messo a punto un nuovo farmaco studiato specificatamente per combattere i tumori dei bambini. Lo studio presentato al Congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco), ha riguardato la nuova molecola, la entrectinib.

Per questo studio, sono stati presi a campione 29 bambini tra i 4 mesi di vita ed i 20 anni di età, ammalati di tumore del sistema nervoso centrale, di neuroblastoma e di tumori solidi.

E’ stato dimostrato che questo nuovo farmaco è in grado di ridurre la massa tumorale ed è stato notato che in alcuni casi la elimina completamente in quei soggetti che presentano particolari mutazioni geniche.

Questa notizia arriva in un momento molto difficile in cui le percentuali di tumore che colpiscono in età pediatriche sono molto alte. Questa nuova scoperta apre le speranze per tutte quelle famiglie afflitte da una situazione di questo tipo.

Al momento, si può ritenere che il nuovo farmaco in fase di perfezionamento è in grado di agire in maniera appropriata al genere di mutazione genica di cui il bambino è affetto.

In particolare, i piccoli pazienti che manifestavano particolari mutazioni dei geni Ntrk, Ros1 e Alk, sottoposti al trattamento, hanno avuto una buona risposta; infatti è stata registrata una riduzione significativa della massa tumorale o in alcuni casi anche la sua scomparsa.

Il presidente Asco Monica Bertagnolli, afferma con gioia che i primi risultati fanno ben sperare che molto presto potrà essere messo a punto il primo trattamento contro i tumori dei bambini.

Questa volta, però, sarà basato sulla genetica del tumore e non sul tipo di cancro o alla sua localizzazione.

Sulla base dei dati di efficacia forniti, il nuovo farmaco ha ottenuto la designazione di “Breakthrough therapy” da parte dell’ente Usa per i farmaci Fda e di “Priority medicine”, dall’ente europeo per i farmaci Ema.

Fda ha deciso di immettere in commercio il farmaco molto presto.

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