Oncologia pediatrica, arriva la medicina di precisione

Tenendo conto delle caratteristiche molecolari oggi l’oncologia pediatrica è sempre più precisa nel somministrare le terapie, e ne è la prova il farmaco larotrectinib. Sviluppato per adulti e bambini che presentano una specifica alterazione molecolare.

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Oncologia pediatrica

Negli ultimi anni la ricerca ha fatto enormi passi avanti nella diagnosi di tumori pediatrici. Ogni anno in Italia vengono diagnosticati circa 2.200 nuovi casi di tumori. Circa 1.400 riguardano i bambini fino a 14 anni e 800 i giovani fino a 19 anni.

Anche se a livello internazionale vi sono delle differenze. La casistica nel nostro Paese è abbastanza uniforme e non è facile verificare se i fattori ambientali giochino un ruolo preciso nei tumori pediatrici.

E’ invece certo che il fattore ereditario gioca un ruolo di preponderanza. Il che vuol dire che il rischio di sviluppare un tumore aumenta ereditando determinati geni.

Quali sono le novità in oncologia pediatrica e come vengono trattati i tumori? L’approccio tradizionale prevede la chemioterapia, la radioterapia e la chirurgia. Tuttavia vi sono terapie innovative che si vanno facendo strada, e fra queste la medicina di precisione è sempre più presente.

Ruolo della medicina di precisione nei piccoli pazienti

Al momento la medicina di precisione costituisce un obiettivo da raggiungere nell’oncologia pediatrica, visto che le esperienze rispetto a quella dell’adulto sono molto più limitate.

Infatti, i tumori pediatrici sono rari e anche quando si tratta di tumori solidi spesso vi è scarsa presenza di materiale tumorale sul quale avanzare delle ricerche biologiche che possono condurre a delle terapie.

Il discorso è diverso per le leucemie pediatriche, In quanto è più facile disporre di campioni sul sangue o sul midollo per effettuare analisi molecolari e individuare bersagli terapeutici.

Il motivo per cui ancora la medicina di precisione è ancora un obiettivo lontano nell’oncologia pediatrica è anche dovuto al fatto che le analisi per identificare i vari diversi target molecolari sono molto costose. Infine, non si ha la certezza che vi si siano dei benefici.

Oncologia pediatrica: risultati ottenuti con molecola larotrectinib

Proprio per tutte le difficoltà indicate in precedenza, la medicina di precisione non è ancora praticata in tutti i centri e sul territorio nazionale non esiste una diffusione uniforme. Di recente la Commissione Europea ha approvato il primo trattamento mirato con indicazione tumore-agnostica.

Si tratta della molecola larotrectinib, che approvata per il trattamento del tumore della mammella o del polmone. Quindi a condizione che sia presente una particolare alterazione molecolare. Larotrectinib è indicato per trattare tumori con fusione genica del recettore della tirosin chinasi neurotrofica NTRK. Si tratta di un grande passo avanti perché la molecola può essere utilizzata sia negli adulti sia in bambini molto piccoli.

E’ dunque un successo per la pediatria, in cui vi è sempre la difficoltà a sperimentare le terapie innovative. Perché prima i trattamenti target devono passare dai pazienti maggiorenni e solo dopo si passa ad attivarle per testarne la sicurezza e l’efficacia in pediatria. Il caso del farmaco larotrectinib è dunque unico, perché il suo sviluppo è fatto parallelamente nell’adulto e nel bambino.

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